40余種罕見(jiàn)病藥物已納入醫(yī)保目錄

10月25日，央視新聞報(bào)道，記者從中國(guó)罕見(jiàn)病大會(huì)獲悉，在121種罕見(jiàn)病治療藥物中，已在我國(guó)上市且有適應(yīng)癥的有50多種，其中40多種藥物已納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。

圖片來(lái)源：央視新聞

近年來(lái)，我國(guó)不斷探索建立罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制，目前絕大多數(shù)罕見(jiàn)病對(duì)癥治療藥品以及血友病、特發(fā)性肺纖維化、漸凍癥等罕見(jiàn)病用藥已納入醫(yī)保目錄。2019年，國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整中重點(diǎn)考慮罕見(jiàn)病等重大疾病治療用藥，將原發(fā)性肉堿缺乏癥、青年帕金森、肺動(dòng)脈高壓等罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保目錄。

盡管如此，據(jù)悉，我國(guó)罕見(jiàn)病患者大約2000萬(wàn)人，每年新增患者超過(guò)20萬(wàn)。目前已經(jīng)明確的罕見(jiàn)病有7000多種。95%的罕見(jiàn)病仍沒(méi)有特效藥。中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康介紹：“因?yàn)楹币?jiàn)病80%是遺傳病，而且50%是兒童”。此前，國(guó)家醫(yī)保局稱，2019年我國(guó)城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均籌資僅800元左右，而龐貝病、戈謝病、SMA等罕見(jiàn)病用藥費(fèi)用達(dá)到每人每年數(shù)百萬(wàn)，基本醫(yī)保難以承受。

不過(guò)，自基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度建立以來(lái)，醫(yī)保部門高度重視罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療保障工作，國(guó)家層面先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄，目錄內(nèi)藥品數(shù)量從1535個(gè)增加到2709個(gè)。通過(guò)調(diào)整醫(yī)保目錄，實(shí)現(xiàn)了用藥保障范圍不斷擴(kuò)大和目錄結(jié)構(gòu)的優(yōu)化，目錄中包括了如重組人凝血因子、利魯唑等罕見(jiàn)病藥物和大多數(shù)對(duì)癥治療的藥物。在2019年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整過(guò)程中，新增治療兒童患者的原發(fā)性肉堿缺乏癥的左卡尼汀口服溶液，并通過(guò)準(zhǔn)入談判將多發(fā)性硬化癥的特立氟胺片、治療C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊以及治療肺動(dòng)脈高壓的司來(lái)帕格片、波生坦片、馬昔騰坦片和利奧西呱片等10余個(gè)罕見(jiàn)病藥品納入了國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，藥品價(jià)格明顯下降，罕見(jiàn)病患者保障水平明顯提升。

前不久，國(guó)家醫(yī)保局官網(wǎng)發(fā)布關(guān)于人大代表就“加快SMA險(xiǎn)情治理，保障SMA患兒生命健康用藥需求”建議的回復(fù)函中指出，國(guó)家醫(yī)保局下一步將結(jié)合參保人用藥需求、醫(yī)?；I資能力等因素，通過(guò)嚴(yán)格的專家評(píng)審，逐步將療效確切、醫(yī)保基金能夠承擔(dān)的罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保支付范圍。在此基礎(chǔ)上，進(jìn)一步健全多層次醫(yī)保體系，大力推動(dòng)發(fā)展商業(yè)健康保險(xiǎn)，充分發(fā)揮商業(yè)保險(xiǎn)風(fēng)險(xiǎn)管理和保障功能的作用，多層次提高參?；颊哚t(yī)療保障水平。同時(shí)，按照《中共中央國(guó)務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見(jiàn)》要求，積極研究罕見(jiàn)病患者用藥保障工作，更好地保障參保人員利益。

為探索建立罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制我國(guó)已于2018年印發(fā)了第一批罕見(jiàn)病目錄，明確了121個(gè)罕見(jiàn)病病種；組建了全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)，涵蓋324家醫(yī)院；發(fā)布罕見(jiàn)病診療指南；開(kāi)展病例信息直報(bào)工作。并積極鼓勵(lì)罕見(jiàn)病治療藥品研發(fā)，截至今年5月底，我國(guó)已將71件治療罕見(jiàn)病的注冊(cè)申請(qǐng)納入優(yōu)先審評(píng)程序，大大加快了產(chǎn)品研發(fā)和上市的進(jìn)程。同時(shí)，國(guó)家衛(wèi)健委通過(guò)“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)對(duì)一些罕見(jiàn)病用藥研發(fā)提供支持，截至目前，共立項(xiàng)課題14項(xiàng)，投入中央支持資金6823萬(wàn)元。最近啟動(dòng)建設(shè)疑難重癥及罕見(jiàn)病國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室。

與此同時(shí)，各地探索利用慈善、商業(yè)保險(xiǎn)等多種保障方式，減輕罕見(jiàn)病患者用藥負(fù)擔(dān)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，目前有160多家保險(xiǎn)公司開(kāi)展了商業(yè)健康保險(xiǎn)業(yè)務(wù)，開(kāi)發(fā)了超過(guò)5000個(gè)商業(yè)保險(xiǎn)產(chǎn)品。從商業(yè)健康保障產(chǎn)品保障范圍看，目前已有200多種重大疾病保險(xiǎn)產(chǎn)品將一些罕見(jiàn)病納入保障范圍中。多數(shù)商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)產(chǎn)品將罕見(jiàn)病患者醫(yī)療費(fèi)用納入保障范圍，為罕見(jiàn)病患者提供就醫(yī)費(fèi)用保障。最近，海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)更是推出全球特藥險(xiǎn)，海南居民僅需29元即可享受包括罕見(jiàn)病在內(nèi)的全球特種藥品保障，涵蓋49種國(guó)外特種藥品及21種國(guó)內(nèi)社保外特種藥品，保障額度高達(dá)100萬(wàn)元。

國(guó)家衛(wèi)健委表示，目前我國(guó)罕見(jiàn)病診療還面臨能力不足，藥物缺乏等難題。